2035: in progress > Ликбез

24.10.2019

Терапия прорыва: как Хелснет способствует развитию рынка лекарств

Первые пилотные проекты и сокращение сроков госрегистрации биомедицинских клеточных продуктов, обеспечение условий для обращения отечественных лекарственных препаратов на территории ЕАЭС, необходимые изменения для внедрения технологий телемедицины в клиническую практику, а также рекомендации по порядку проведения экспертизы качества медизделий и по популяризации новых технологических направлений – итоги действий рабочей группы Хелснет по законодательству в течение одного года.

«Дорожную карту» по совершенствованию законодательства и устранению административных барьеров для реализации плана Национальной технологической инициативы по направлению Хелснет подписал премьер-министр РФ Дмитрий Медведев 5 мая 2018 года.

В ней были указаны первоочередные меры, необходимые для устранения правовых ограничений, препятствующих развитию рынка Хелснет и в целом рынка медпрепаратов и медизделий, а также российских компаний и стартапов.

Документы, которые эксперты Хелснет рекомендовали принять в рамках «дорожной карты», позволяли упростить взаимодействие государства и научных, коммерческих организаций, разрабатывающих новые продукты, усилить позиции российских организаций на международном рынке, стимулировали создание новых стартапов, повышали качество и доступность медицинской помощи, увеличивая в итоге продолжительность и качество жизни граждан.

Что сделано

0X3A9519.jpg

Фото: fmbafmbc.ru


За год рабочая группа по законодательству Хелснет добилась рассмотрения и принятия четырех нормативных актов. Несомненным успехом, влияющим на развитие рынка, эксперты считают приказ Минздрава №855н от 7 декабря 2018 о внесении изменений в порядок консультирования по вопросам, связанным с проведением доклинических и клинических исследований биомедицинских клеточных продуктов. «Диалог между разработчиком и регуляторным органом важен и даже критичен прежде всего для новых, инновационных направлений, - отметил руководитель рабочей группы Хелснет по законодательству Михаил Самсонов. - Он позволяет на ранних этапах обсудить детали разработки, что сокращает сроки госрегистрации биомедицинских клеточных продуктов, когда очные консультации дополняют детальные письменные».
Документ был принят в соответствии с пунктом 20 «дорожной карты» Хелснет по совершенствованию законодательства.

Почему это важно?
«Биомедицинские клеточные продукты – это, например, средства от ожогов, - говорит руководитель направления «Биомедицина» рынка Хелснет Андрей Ломоносов. -  Ожоги больше 30% поверхности тела могут стать летальными, особенно детские. Применение клеточных продуктов позволяет добиться излечения ожогов, даже если пострадало 80% кожи».

Есть ряд заболеваний, терапия которых с использованием клеточных продуктов эффективна. В разработке, по словам Андрея Ломоносова, находится отечественный проект клеток, способных заменить инсулин.

«Живые клетки продуцируют инсулин, их можно ввести в поджелудочную железу человека. Представляете, одна операция, и человеку многие годы жизни можно не делать уколы инсулина. Это не заменительная терапия, на которой люди сидят на уколах, тратят огромные деньги. Это можно назвать терапией прорыва, если мы говорим о рынке в целом».
   
Клеточная терапия может применяться для лечения онкологических заболеваний, что уже начинает практиковаться за рубежом, для лечения лейкозов, рака крови. «Она показывает долгосрочное выживание пациентов, практическое излечение, - утверждает Андрей Ломоносов. - Таких примеров сейчас не очень много, но это будущее медицины».

Что будет?
Приказ Минздрава №855н помогает сократить время разработки и систематизировать подход в разработке таких средств. «Это прецедент, о котором говорили, что он вообще невозможен в России», - говорят в рабочей группе Хелснет.

«Теперь разработчики лекарственных средств могут общаться с регулятором напрямую. Для сравнения, один письменный запрос регулятору и ответ на него сегодня может занимать 1-2  месяца. Во время очной консультации можно задать 4-5 вопросов, сразу получить ответ и задать уточняющий вопрос, что экономит минимум полгода разработки. Это позволяет прояснить многие вопросы, например, по дизайну исследований, какие требования, какие сроки».
Первые очные консультации уже прошли в середине года. «Особенно такие консультации важны для продуктов, которые раньше не были зарегистрированы. И без общения, без быстрой обратной связи не обойтись», - сказал Андрей Ломоносов.

В России компании, стартапы смогут развиваться и выводить на рынок новые инновационные продукты кратно быстрее и эффективнее, так как не будут делать ошибок при подготовке документов, при планировании доклинических и клинических испытаний, считают в рабочей группе Хелснет.

Как у них?
За границей время появления подобных препаратов от патента до регистрации и выхода на рынок при консультациях со стороны регуляторов может занимать 5 -7 лет вместо 10- 15. «Если говорить о персонализированной терапии, а клеточная терапия часто персонализированная, то количество препаратов возрастает, а скорость выхода на рынок повышается за счет мер, которые принимают регуляторы в Европе, в США, в основном на основе консультаций», - отмечают в рабочей группе Хелснет.

Будущее – за персонализированной медициной
download.jpg

Фото: fool.com


США - самая быстроразвивающаяся в сфере персонализированной медицины страна. Это лидерство обусловлено действием закона CLIA, который позволяет медицинское применение диагностических тестов, даже без сложной и дорогой процедуры регистрации, утверждает Андрей Ломоносов. Аналогичный документ, в подготовке которого активно участвовала рабочая группа Хелснет, сейчас проходит согласование и в России. «Персонализированная медицина не работает без инновационных диагностических тестов, исследований in vitro, – утверждает он. – Это например тесты, направленные на исследование всего генома человека, сложные, – это не массовое направление. Такой, например, была неинвазивная пренатальная диагностика - если мы говорим о зарубежном опыте, которая появилась как разработанный в лаборатории тест, а только через много лет получила регистрацию».

Как у нас?
gilliam_jennifer_gas_chromatrograph_ntp_p008806_8245_2500.jpg

Фото: rti.org

В России принятие законопроекта об определении порядка проведения исследований in vitro с применением разработанных в клинико-диагностической лаборатории и незарегистрированных в установленном порядке медицинских изделий позволит кратно улучшить диагностику редких заболеваний, считают в рабочей группе Хелснет. В том числе наследственных и других, для которых сейчас нет диагностики, потому что для защиты интересов 50-100 пациентов она просто экономически невыгодна. «Сегодня вы должны все регистрировать. Если вы используете незарегистрированные диагностические тесты, это попадает под уголовную ответственность, - утверждает Андрей Ломоносов. – Но, если не предпринимать никаких мер, не делать шагов вперед, инновации в нашей медицине развивались бы еще медленнее, чем раньше».

В России, когда пациенты и врачи слышат слова «незарегистрированное медицинское изделие, которое при этом можно использовать, они пугаются, продолжает он. Но это – юридическая казуистика, важно найти способ регулирования рынка таких препаратов, как в остальном мире. И на первый план выходит аспект образования аудитории.

Почему важно учить?
Важно популяризировать такие направления развития здравоохранения и новых технологий. Не бояться нового и быть готовым к применению, считают в рабочей группе Хелснет. В соответствии с пунктом 5 «дорожной карты» по законодательству Инфраструктурный центр Хелснет 10 июля 2019 года утвердил Методические рекомендации по популяризации новых технологических направлений, реализуемых в рамках НТИ. «Это может способствовать созданию условий для формирования доверия и спроса на новые продукты и услуги как среди потребителей, так и в профессиональном сообществе», - отмечается в документе.

Как пояснили в рабочей группе, речь прежде всего идет не только об исследованиях in vitro, но и об IT-технологиях и внедрении телемедицины, например, дистанционном мониторинге состояния пациента, который может не ходить к врачу, но врач, между тем, получает все необходимые данные о состоянии больного. 

Реальным примером эффективности таких проектов, которые уже успешно реализуются в России, можно назвать «Дистанционный мониторинг пациентов с хроническими неинфекционными заболеваниями», который представляет из себя новый и уникальный сервис по мониторингу и коррекции состояния человека.

ХНИЗ
9-3.jpg

Фото: medicina.top


Фактически разрабатывается система, которая приведет к снижению смертности на 10%. «На первом этапе внедрения в 22 регионах России были проведены пилотные проекты по дистанционному наблюдению больных артериальной гипертензией, показавшие положительные результаты», - говорит руководитель проекта ХНИЗ Матвей Малкин.

Согласно результатам, такое наблюдение позволяет значимо предотвратить у пациентов развитие сердечно-сосудистых осложнений, в первую очередь, инфарктов и инсультов, и, как следствие, ожидать снижения вдвое числа госпитализаций и гипертонических кризов, снижение до 70% числа вызовов скорой помощи, сохранять более 25 тыс. жизней ежегодно только при госпитальной смертности (всего позволит спасти до 90 тыс. жизней ежегодно), что может обеспечить вклад до 50% в достижение общероссийского показателя снижения смертности от сердечно-сосудистых заболеваний.

CZ.jpg

Организационно-клиническая практика применения дистанционного мониторинга позволила в рамках «дорожной карты» по совершенствованию законодательства при участии Минздрава России и других регуляторов сформировать нормативную базу для оказания и оплаты телемедицинских услуг в системе ОМС и, таким образом, в отечественной системе здравоохранения сформирован новый сегмент, участниками которого могут стать все заинтересованные организации.

В настоящее время внедрение проекта осуществляется более чем в 30 регионах России, в августе 2019 года Минздрав России предложил Президенту России Владимиру Путину запустить с 2020 года массовое внедрение дистанционного мониторинга больных артериальной гипертензией высокого риска, что обеспечит непрерывное наблюдение за состоянием здоровья более 8 млн. пациентов.

Что еще?
Рабочая группа Хелснет также активно способствовала внедрению и развитию совместно с Министерством здравоохранения России нового Евразийского регулирования, включая интегрированную информационную и цифровую систему регистрации Евразийского экономического союза. «Таким образом создаются гармонизированные условия для обращения отечественных лекарственных препаратов на территории государств - членов Евразийского экономического союза», - пояснил Михаил Самсонов.

Эти меры были предусмотрены в пункте 21 «дорожной карты» Хелснет по законодательству. 

«Гармонизация условий также упрощает процедуру регистрации российских медпрепаратов в этих странах. В совокупности это позволяет отечественным фармкомпаниям выходить на новые рынки, в перспективе - на глобальные. Эта система также соответствует в целом европейским требованиям. Действия рабочей группы совместно с Минздравом при подготовке документа были направлены на запуск и практическое внедрение этой системы в странах Евразийского экономического союза».

Кейсы для дальнейшего совершенствования нормативной базы

Также совместно с министерством здравоохранения рабочая группа Хелснет по законодательству подготовила законопроект о регистрации инновационных лекарственных препаратов, который сейчас проходит необходимые процедуры согласования.

«Внедрение процедуры упрощенной регистрации поможет быстрому выводу инновационных, социально-значимых препаратов с прорывным механизмом действия на рынок. Этот вопрос обсуждается с 2015 года, и сейчас мы надеемся на его решение», - отметила член рабочей группы Хелснет по законодательству Ольга Филон.

Согласно законопроекту, препараты можно будет регистрировать на основании сокращенного количества клинических данных, еще до завершения полной программы клинических исследований.
«Это изменит качество жизни пациентов, будет способствовать развитию отечественных компаний, их выходу на глобальные рынки», - утверждает Ольга Филон.

Инновационные лекарственные средства применяются при терапии онкологических, инфекционных, аутоиммунных, орфанных заболеваний. При упрощенной регистрации пациенты быстрее смогут получать новую эффективную терапию, но производитель берет на себя обязательства по завершению программ клинических исследований, по осуществлению тщательного фармаконадзора, чтобы вовремя выявить риски применения лекарств. При этом по контролю качества требования к инновационным препаратам те же самые, как к препаратам, которые регистрируются после полной программы исследований. Но регистрация на основании неполных данных клинических исследований позволяет на несколько лет быстрее обеспечить пациентов, которые нуждаются в терапии, которые исчерпали другие варианты лечения. 

«С другой стороны, это позволяет развиваться компаниям и поддерживать их интерес к прорывным разработкам, компании смогут быстрее выводить препараты на рынок, быстрее начинать получать прибыль, и им будет интересно заниматься инновационными продуктами, а не производить дженерики», - говорит Ольга Филон.


#Хелснет, #барьеры

Подписка на обновления

«Информбюро 20.35» делает почтовую рассылку самых интересных публикаций один раз в неделю. Чтобы подписаться на нее, зарегистрируйтесь или войдите через свою учетную запись на платформе leader-id.ru.